44 millones de personas padecen enfermedades neurodegenerativas, siendo la enfermedad de Alzhéimer, con 36 millones, la más común de ellas. Esta cifra espera que alcance los 135 millones en 2050 con los correspondientes problemas sociales y económicos que ello implica.
A pesar de los grandes esfuerzos en investigación, la etiología de la enfermedad aún no está clara, la metodología para su diagnóstico es limitada y solamente existen tratamientos sintomáticos que no modifican el curso de la enfermedad, sino que simplemente retrasan ligeramente el avance de la misma. Existen múltiples drogas en distintas fases de desarrollo, en su mayoría moléculas neuromoduladoras o anti-amiloidogénicas. Sin embargo, los recientes fracasos en avanzadas etapas de las fases clínicas de compuestos frente a Aβ, ha llevado a despertar el interés por nuevas dianas, aproximaciones terapéuticas y diseños clínicos. De hecho, las propias guías de las agencias regulatorias han trasmitido estas inquietudes en sus actualizaciones al referirse al desarrollo de fármacos frente al Alzhéimer.
Las nuevas tendencias en la investigación en Alzhéimer van encaminadas a solventar los tres principales problemas planteados: etiología, diagnóstico y tratamiento.
La prioridad es anticiparnos y tratar de atajar la enfermedad desde fases tempranos de su desarrollo. Por tanto, se busca más la prevención que el tratamiento, o mejor dicho, el objetivo es la búsqueda de fármacos modificadores de la enfermedad que administrados en fases tempranas sean capaces de modificar la progresión de la misma. Para poder actuar con antelación antes de que se empiecen a manifestar las consecuencias de la patología y tener así más posibilidades de frenar su avance o incluso de curar la enfermedad, debemos ser capaces de llevar a cabo diagnósticos tempranos.
En la actualidad se están invirtiendo muchos recursos en el desarrollo de herramientas diagnósticas que lo permitan. Dadas las peculiares características de los posibles pacientes, cuyas manifestaciones clínicas aún son incipientes como ocurre con un paciente con deterioro cognitivo leve, el desarrollo de herramientas no invasivas se vuelve imprescindible. De esta manera el trabajo está centrado en la búsqueda de biomarcadores procedentes de fluidos humanos que permitan predecir que un individuo va a padecer la enfermedad de Alzhéimer. El uso de estos biomarcadores no solo permitirá diagnosticar sino que además ayudará a seguir la progresión de la enfermedad y con ello facilitará la intervención terapéutica y así el éxito de la terapia. Además se podrán mejorar los diseños clínicos y así acelerar los desarrollos.
El otro caballo de batalla reside en la búsqueda de dianas alternativas a las que vienen usándose y cuya explotación ha llevado a fracasos reincidentes en clínica. El desarrollo actual de fármacos valora nuevas dianas, no siendo las placas de amiloide o los ovillos neurofibrilares, el principal objetivo. Estos nuevos targets incluyen muerte neuronal, plasticidad sináptica, estrés oxidativo, inflamación, metabolismo del colesterol, dianas vasculares o la mitocondria y el uso de la energía. Aunque existe bastante controversia en torno a la etiología del Alzheimer, no puede negarse a día de hoy de que se trata de una enfermedad multifactorial, y como tal, existe más de una diana susceptible de ser modificada. Por este motivo se prioriza la búsqueda de moléculas multidiana con más de un mecanismo de acción. La politerapia, una tendencia también extendida en otras patologías de tal magnitud.
Es una nueva era para el desarrollo de fármacos frente al Alzhéimer. Ya no esperamos. Trabajamos para anticiparnos y así poder ganar una batalla que hasta el momento siempre hemos perdido.
Saleta Sierra Avila,
Investigadora en Neuron Bio
5 Comentarios para Los tratamientos preventivos en la enfermedad de Alzheimer
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