Un nuevo estudio dirigido por investigadores de la Faculta de Medicina de la Universidad de Washington en Seattle (EE.UU.), muestra cómo una terapia en la que se combina un fármaco experimental con la técnica de edición genética CRISPR/Cas9 –el consabido ‘corta-pega’ genético– puede corregir el funcionamiento de la red de endosomas, lo que evita la producción de estos agregados de proteínas tau y beta-amiloide y, por ende, podría tratar, e incluso prevenir, el alzhéimer.
El alzhéimer es una enfermedad neurodegenerativa, esto es, causada por la destrucción progresiva de las neuronas cerebrales. Y esta destrucción, según han sugerido numerosos estudios, se produce básicamente por la acumulación en el cerebro de ovillos neurofibrilares de proteína tau y de placas de proteína beta-amiloide, altamente tóxicos para las neuronas.
De ahí la importancia de Como explica Jessica Young, directora de esta investigación publicada en la revista «Stem Cell Reports», «nuestros resultados sugieren que el abordaje dirigido de los defectos en la red endosomal, ya sea a través del desarrollo de nuevos fármacos o de otros tratamientos, caso de la terapia génica, podría constituir una estrategia muy prometedora frente a la enfermedad de Alzheimer».
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