Especialistas españoles desplazados al World Symposium Rareview de San Diego (Estados Unidos) han estimado que un mejor abordaje de las enfermedades lisosomales podrá ayudar a un mejor tratamiento y prevención de enfermedades como la de Parkinson o Alzhéimer.
Este planteamiento fue expuesto por ellos en el Post Ws Rareview organizado por la compañía biotecnológica Sanofi Genzyme, pionera en esta área, con objeto de exponer las conclusiones del simposio internacional a 100 especialistas del país. Dicha multinacional ya ofrece terapias para enfermedades ultrarraras como Cerdelga (oral), en enfermedad de Gaucher, o Myozyme (TES), en enfermedad de Pompe. Así como desarrolla la versión oral de fabrazyme, actualmente inyectable, para enfermedad de Fabry, y aldurazyme, para enfermedad de mucopolisacaridosis de tipo 1.
De igual forma, Sanofi Genzyme realiza un ensayo de fase II de un posible fármaco para la enfermedad de Niemann-Pick, para la que no hay tratamiento en la actualidad, así como otra molécula oral para la enfermedad de Fabry. En el caso de Myozyme, se trata de una Terapia Enzimática Sustitutoria (TES).
Para más información: Acta Sanitaria
