Las familias de los niños aquejados por el síndrome de Sanfilippo -un enfermedad degenerativa descrita como un Alzheimer infantil que mata a los pacientes en la adolescencia- han recaudado 242.000 euros en toda España desde el pasado 27 de diciembre. Esa suma, que será destinada a iniciar un ensayo clínico, supera todo el dinero que se había conseguido reunir el resto del año a través de la fundación Stop Sanfilippo, entidad que agrupa a los padres de los menores afectados (existen 70 casos en toda España, siete de ellos en Euskadi).
Esa fundación, y otras organizaciones similares de Canadá, Suiza y Estados Unidos, han firmado un preacuerdo con un centro de Texas para iniciar las pruebas, pero antes necesitan conseguir tres millones de euros. Con ese propósito, los padres de tres niños bilbaínos que padecen el síndrome -Araiz, Ixone y Unai, de siete, cinco y tres años, respectivamente- han organizado hoy una cuestación especial en la confluencia de las calles Lutxana y Alameda de Urquijo, junto a la iglesia-residencia de los Jesuitas, desde las diez de la mañana hasta las ocho y cuarto de la noche.
La familia, junto con otros miembros de la Fundación San Filippo en Euskadi, prolongarán la cuestación hasta el concierto benéfico que han organizado a las 20.15 horas en la residencia de los Jesuitas, un acto en el que participará la Coral San Antonio de Iralabarri. La entrada será libre y los donativos se recogerán al finalizar la actuación.
Los fondos que se recauden irán destinados íntegramente a Stop Sanfilippo a fin de costear ensayos clínicos con personas, una vez que los experimentos con ratones han dado hasta el momento buenos resultados.
Equipo de investigación
El síndrome Sanfilippo (Mucopolisacaridosis tipo III) es una enfermedad hereditaria de carácter recesivo con consecuencias en el sistema nervioso central de los niños, y que causa hiperactividad, agresividad, demencia y finalmente la muerte prematura en la adolescencia. Dada su baja frecuencia, cifrada en aproximadamente un caso por cada 50.000 nacimientos, se enmarca dentro del grupo de enfermedades raras, y se suele diagnosticar entre los dos y los seis años de edad.
La industria farmacéutica, al tratarse de una enfermedad con escasa incidencia, no ha mostrado interés en buscar una terapia que dará escasa rentabilidad. Debido a ello, Stop Sanfilippo ha llegado a un acuerdo con un equipo de investigación de Texas, junto con las fundaciones homólogas de Canadá, Suiza y Estados Unidos, para desarrollar un tratamiento. El contrato firmado con la compañía Abeona Therapeutics contempla traer el ensayo a España.
En Francia también ha empezado a experimentarse un remedio para el síndrome de Sanfilippo con pacientes humanos. En este caso, la investigación se ha centrado en la variante A de la dolencia, la más virulenta y que es la que sufren los tres niños de Bilbao.
Fuente: diariovasco.com
