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La modificación de células madre consigue imitar un tipo común de demencia
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El hallazgo abre el camino a la investigación de tratamientos nuevos
Más allá del Alzheimer, existen otros muchos tipos de demencia que, mucho menos conocidas, ponen patas arriba las vidas de los pacientes y sus familias. Algunas incluso afectan a pacientes relativamente jóvenes. Es el caso de la demencia frontotemporal, que protagoniza una de las últimas buenas noticias médicas del año.
Un equipo de investigadores del Instituto de Células Madre de la KU Leuven (en Bélgica) ha conseguido mediante la modificación de células madre imitar en el laboratorio el 'defecto' genético que lleva este tipo de demencia, lo que abre las puertas al desarrollo de nuevas terapias para revertirla, según un trabajo publicado en la revista Stem Cell Reports.
La demencia frontotemporal es hereditaria y supone la mitad de los casos de demencia diagnosticados antes de los 60 años. Aunque se denomina en singular, es en realidad un grupo de patologías con un impacto importante en la personalidad, el comportamiento y el habla. Entre ellas, se encuentran enfermedades como la enfermedad de Pick o la afasia (o pérdida del habla) progresiva.
Lo que hicieron los investigadores dirigidos por Catherine Verfaillie fue crear neuronas corticales a partir de las propias células de tres pacientes, que transformaron en células madre pluripotenciales inducidas (iPSCs) para diferenciarlas a continuación a las nerviosas mencionadas.
Se sabe que los desórdenes frontotemporales se asocian habitualmente a mutaciones en el gen progranulina (GRN). Sin embargo, hasta la fecha la única forma de estudiar detenidamente dichas mutaciones era hacerlo en ratones y la réplica no es demasiado similar a las observadas en humanos, por lo que el experimento publicado en Stem Cell Reports en un importante paso hacia el desarrollo de futuras terapias.
"Los modelos a partir de iPSC pueden ser ahora utilizados para entender mejor la demencia en general y la frontotemporal en particular, y podrían llevar al descubrimiento de terapias que puedan ralentizar la degeneración de las neuronas corticales", explica Verfaillie.
De hecho, en el estudio ya se vislumbra una alternativa, porque se observó una vía de señalización muy implicada en el desarrollo neuronal, la vía Wnt. La corrección genética para inhibir dicha vía restauró la capacidad de las iPSCs para convertirse en neuronas corticales, lo que demuestra que la mutación en GRN provoca el defecto en la formación de dichas neuronas alterando dicha vía de señalización.
"Dirigirse a la vía de señalización Wnt podría implicar la creación de nuevas aproximaciones terapéuticas para la demencia frontotemporal", escriben los autores de la investigación, que subrayan que queda mucho trabajo por hacer pero que se ha abierto un nuevo y esperanzador campo de trabajo.
Fuente: elmundo.es
